Cổ phiếu Rocket Pharmaceuticals (RCKT) bật tăng nhờ thắng lợi lịch sử về liệu pháp gen của FDA

eva

Tóm tắt nhanh

  • FDA đã phê duyệt theo quy trình tăng tốc cho KRESLADI, liệu pháp gen của Rocket Pharmaceuticals để điều trị thiếu hụt kết hợp bạch cầu liên kết nặng loại I (LAD-I) ở trẻ em.
  • Cổ phiếu RCKT tăng đến 9% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa và kết thúc phiên thứ Sáu với mức tăng khoảng 6%.
  • KRESLADI là liệu pháp gen đầu tiên được FDA phê duyệt cho LAD-I nặng, một tình trạng miễn dịch hiếm và đe dọa tính mạng ở trẻ em.
  • FDA cũng trao cho Rocket một Phiếu ưu tiên xem xét bệnh nhiếm ở trẻ em, mà công ty dự định lợi nhuận hóa phiếu này để kiếm lời.
  • Việc phê duyệt này diễn ra sau khi công ty nộp lại hồ sơ sau lần từ chối của FDA vào tháng 6 năm 2024, yêu cầu cung cấp thêm dữ liệu.

(SeaPRwire) –   FDA đã phê duyệt liệu pháp gen KRESLADI của Rocket Pharmaceuticals vào thứ Sáu, khiến cổ phiếu RCKT tăng đến 9% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa trước khi kết thúc mức tăng khoảng 6% khi giờ giao dịch chính bắt đầu.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT
Thẻ cổ phiếu RCKT

Việc phê duyệt được thực hiện theo quy trình tăng tốc, nghĩa là nó được cấp dựa trên bằng chứng ban đầu — cụ thể là sự tăng biểu hiện bề mặt CD18 và CD11a trên bạch cầu trung tính. Việc xác nhận đầy đủ lợi ích lâm sàng sẽ phụ thuộc vào dữ liệu dài hạn từ nghiên cứu đang diễn ra và sổ đăng ký sau khi ra mắt sản phẩm.

KRESLADI, còn được gọi là marnetegragene autotemce, là liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc tạo máu tự thân. Nó được phê duyệt cho bệnh nhi mắc LAD-I nặng do biến thể đồng phân gen ITGB2 và không có người hiến tế bào gốc anh chị em khớp HLA sẵn có để thực hiện ghép tế bào gốc.

LAD-I là một tình trạng suy giảm miễn dịch di truyền cực kỳ hiếm. Nó gây ra các nhiễm trùng tái phát và có tỷ lệ tử vong cao ở trẻ nhỏ nếu không được điều trị. Tại Hoa Kỳ, tỷ lệ mắc bệnh được ước tính khoảng 1 trên 100.000 đến 1 trên 200.000 trẻ sơ sinh, với khoảng hai phần ba số ca được phân loại là nặng.

Hiện tại, KRESLADI là liệu pháp gen đầu tiên được FDA phê duyệt cho tình trạng này.

Việc phê duyệt không đi qua con đường thuận lợi. FDA đã từ chối đơn xin cấp phép đăng ký sinh học vào tháng 6 năm 2024, yêu cầu Rocket nộp thêm dữ liệu trước khi cơ quan có thể hoàn thành quá trình xem xét.

Rocket đã nộp lại hồ sơ BLA, và FDA đã chấp nhận vào tháng 10 năm 2024, đặt ngày 28 tháng 3 năm 2026 làm hạn cuối hành động — hạn chót mà cơ quan đã đáp ứng đúng thời hạn.

Phiếu ưu tiên bệnh nhiếm ở trẻ em mang lại lợi nhuận thêm

Cùng với việc phê duyệt, FDA đã trao cho Rocket một Phiếu ưu tiên xem xét bệnh nhiếm ở trẻ em. Những phiếu này có thể được bán cho các công ty dược phẩm khác với giá hàng trăm triệu đô la và được xem là một khoản thưởng tài chính có ý nghĩa ngoài việc phê duyệt sản phẩm.

Rocket cho biết công ty dự định đánh giá các phương pháp để lợi nhuận hóa phiếu này để tăng tính linh hoạt tài chính.

“Việc phê duyệt KRESLADI là một cột mốc quan trọng cho cộng đồng bệnh nhân LAD-I nặng,” Giám đốc điều hành Gaurav Shah cho biết.

Nền tảng nghiên cứu

Nghiên cứu hỗ trợ phát triển KRESLADI được tài trợ một phần bởi California Institute for Regenerative Medicine. Thuốc nhắm vào gen ITGB2, gen mã hóa protein cần thiết cho bạch cầu để chống nhiễm trùng.

Công ty sinh học có trụ sở tại Cranbury, New Jersey đã làm việc để đạt được việc phê duyệt này trong nhiều năm.

Hạn cuối hành động của FDA đối với hồ sơ BLA đã nộp lại là ngày 28 tháng 3 năm 2026, và cơ quan đã phê duyệt liệu pháp đúng theo lịch trình.

Bài viết được cung cấp bởi nhà cung cấp nội dung bên thứ ba. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) không đưa ra bảo đảm hoặc tuyên bố liên quan đến điều đó.

Lĩnh vực: Tin nổi bật, Tin tức hàng ngày

SeaPRwire cung cấp phát hành thông cáo báo chí thời gian thực cho các công ty và tổ chức, tiếp cận hơn 6.500 cửa hàng truyền thông, 86.000 biên tập viên và nhà báo, và 3,5 triệu máy tính để bàn chuyên nghiệp tại 90 quốc gia. SeaPRwire hỗ trợ phân phối thông cáo báo chí bằng tiếng Anh, tiếng Hàn, tiếng Nhật, tiếng Ả Rập, tiếng Trung Giản thể, tiếng Trung Truyền thống, tiếng Việt, tiếng Thái, tiếng Indonesia, tiếng Mã Lai, tiếng Đức, tiếng Nga, tiếng Pháp, tiếng Tây Ban Nha, tiếng Bồ Đào Nha và các ngôn ngữ khác.