- Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản cấp Chỉ định Thuốc Mồ côi cho tagraxofusp điều trị bệnh bạch cầu tế bào tiền lympho bào hình nang (BPDCN)
FLORENCE, Ý và NEW YORK, ngày 30 tháng 8 năm 2023 – Tập đoàn Menarini (“Menarini”), một công ty dược phẩm và chẩn đoán hàng đầu quốc tế, và Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), một công ty con hoàn toàn thuộc sở hữu của Tập đoàn Menarini, hôm nay thông báo rằng Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Nippon Shinyaku), đối tác phát triển tagraxofusp tại Nhật Bản của Stemline, đã nhận được Chỉ định Thuốc Mồ côi từ Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) cho tagraxofusp, với chỉ định dự kiến điều trị bệnh bạch cầu tế bào tiền lympho bào hình nang (BPDCN).
BPDCN là một bệnh ác tính huyết học mồ côi hiếm gặp với tiên lượng lâm sàng lịch sử kém. ELZONRIS® (tagraxofusp) của Stemline là liệu pháp được chấp thuận duy nhất cho bệnh nhân mắc BPDCN, và là liệu pháp nhắm mục tiêu CD123 đầu tiên và duy nhất được chấp thuận, cả tại Hoa Kỳ và châu Âu.
Thuốc mồ côi được Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản chỉ định cho các liệu pháp dự kiến sử dụng cho ít hơn 50.000 bệnh nhân, nơi cũng có nhu cầu y tế đặc biệt cao. Chỉ định thuốc mồ côi có thể rút ngắn thời gian cần thiết để được phê duyệt quy định tại Nhật Bản vài tháng, do đó cho phép bệnh nhân tiếp cận nhanh hơn.
Tại Nhật Bản, tagraxofusp đang được Nippon Shinyaku phát triển, hiện đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2. Vào tháng 3 năm 2021, Stemline và Nippon Shinyaku đã ký kết thỏa thuận cấp phép độc quyền để phát triển và thương mại hóa tagraxofusp tại Nhật Bản, bao gồm khả năng đồng quảng bá.
“Quyết định cấp Chỉ định Thuốc Mồ côi của Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản thừa nhận tác động tích cực tiềm năng mà tagraxofusp có thể mang lại cho bệnh nhân BPDCN tại Nhật Bản, một nhóm bệnh nhân hiện có rất ít lựa chọn điều trị,” ông Elcin Barker Ergun, Giám đốc điều hành Tập đoàn Menarini cho biết. “Thành tựu này của đối tác chúng tôi, Nippon Shinyaku, thúc đẩy cam kết của chúng tôi trong việc mang đến các lựa chọn điều trị đột phá mới cho bệnh nhân mắc các bệnh ung thư khó điều trị, và cung cấp các loại thuốc đổi mới cho mọi người trên toàn cầu.”
Về BPDCN
BPDCN, trước đây gọi là u lympho NK dạng bào, là một bệnh ác tính huyết học hung hăng, thường có biểu hiện da, với tiên lượng lâm sàng lịch sử kém. BPDCN thường xuất hiện trong tủy xương và/hoặc da và cũng có thể ảnh hưởng đến hạch bạch huyết và các cơ quan nội tạng. Nguồn gốc tế bào BPDCN là tiền thân tế bào bạch cầu đuôi gai (pDC). Chẩn đoán BPDCN dựa trên bộ ba chẩn đoán miễn dịch của CD123, CD4 và CD56, cũng như các dấu hiệu khác. Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đặt tên bệnh này là “BPDCN” vào năm 2008; tên trước đây bao gồm u lympho NK dạng bào và khối u CD4+/CD56+ huyết học không hạt. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web nhận thức về bệnh BPDCN tại www.bpdcninfo.com.
Về Tập đoàn Menarini
Tập đoàn Menarini là một công ty dược phẩm và chẩn đoán hàng đầu quốc tế, với doanh thu hơn 4,4 tỷ đô la Mỹ và hơn 17.000 nhân viên. Menarini tập trung vào các lĩnh vực có nhu cầu chưa được đáp ứng cao với các sản phẩm cho tim mạch, ung thư, hô hấp, tiêu hóa, bệnh truyền nhiễm, đái tháo đường, viêm, và giảm đau. Với 18 nhà máy sản xuất và 9 trung tâm Nghiên cứu và Phát triển, các sản phẩm của Menarini có mặt tại 140 quốc gia trên thế giới. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.menarini.com.
Về Stemline Therapeutics Inc.
Stemline Therapeutics, Inc. (“Stemline”), một công ty con hoàn toàn thuộc sở hữu của Tập đoàn Menarini, là một công ty dược phẩm thương mại hóa tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp điều trị ung thư mới. Stemline thương mại hóa ORSERDU® (elacestrant) tại Hoa Kỳ, một liệu pháp nội tiết qua đường uống được chỉ định điều trị ung thư vú nội tiết dương tính, âm tính với thụ thể yếu tố phát triển biểu bì người 2 (HER2), di truyền ESR1 đột biến tiến triển hoặc di căn ở phụ nữ mãn kinh hoặc nam giới trưởng thành sau ít nhất một đường dùng nội tiết trị liệu. Stemline cũng thương mại hóa ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs), một liệu pháp điều trị nhắm mục tiêu mới cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tế bào tiền lympho bào hình nang (BPDCN) hung hăng, một loại ung thư máu hiếm gặp, tại Hoa Kỳ và châu Âu, đây là liệu pháp điều trị BPDCN duy nhất được chấp thuận tại Hoa Kỳ và EU cho đến nay. Stemline cũng thương mại hóa NEXPOVIO® tại châu Âu, một chất ức chế XPO1 điều trị đa u tủy. Stemline cũng có pipeline lâm sàng rộng lớn các phân tử nhỏ và sinh học ở nhiều giai đoạn khác nhau phát triển để điều trị nhiều loại ung thư rắn và máu.
Về Nippon Shinyaku
Sứ mệnh của chúng tôi là giúp mọi người sống khỏe mạnh và hạnh phúc hơn. Thông qua việc tạo ra các loại thuốc độc đáo mang hy vọng đến bệnh nhân và gia đình đang vật lộn với bệnh tật, chúng tôi hướng tới trở thành một tổ chức đáng tin cậy của cộng đồng. Vui lòng truy cập trang web của chúng tôi (https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php) để biết thêm về các sản phẩm hoặc thông tin chi tiết.