 |
- Dữ liệu từ nghiên cứu thử nghiệm giai đoạn đầu ở bệnh co giật ở trẻ sơ sinh cho thấy kết quả tích cực.
- Kết quả sẽ được trình bày bởi Giám đốc y khoa của Cerecin, Tiến sĩ Marc Cantillon vào Chủ nhật, ngày 2 tháng 9 lúc 2 giờ chiều (GMT+1).
- Đội ngũ Cerecin sẽ được đồng hành bởi PharmaVentures, những người sẽ hỗ trợ các cuộc thảo luận hợp tác của Cerecin.
DENVER, ngày 30 tháng 8 năm 2023 — Cerecin Inc., một công ty công nghệ sinh học lâm sàng giai đoạn đầu đứng đầu trong việc phát triển các liệu pháp thần kinh đổi mới, hôm nay thông báo rằng dữ liệu mới về thuốc thử nghiệm CER-0001 (tricaprilin) trong điều trị co giật ở trẻ sơ sinh (còn được gọi là hội chứng West) đã được chấp nhận để trình bày tại Đại hội Quốc tế về Động kinh lần thứ 35, diễn ra tại Dublin, Ireland từ ngày 2 đến ngày 6 tháng 9 năm 2023. Dữ liệu sẽ được trình bày bởi Giám đốc y khoa của Cerecin, Tiến sĩ Marc Cantillon. Tiêu đề bài trình bày là “Điều trị Co giật ở trẻ sơ sinh kháng thuốc bằng CER-0001, một chất tạo ceton: Kết quả sơ bộ”. Sau bài trình bày, tài liệu đầy đủ sẽ có thể xem tại: https://www.cerecin.com/news-events.html
Thử nghiệm là một nghiên cứu thử nghiệm mở nhãn đơn tại Úc và Singapore để đánh giá độ an toàn và khả năng dung nạp của CER-0001 để điều trị co giật ở trẻ sơ sinh kháng thuốc. Tám bệnh nhân đã tham gia và liều lượng CER-0001 được tăng dần từ 7 đến 14 ngày, tiếp theo là giai đoạn duy trì 7 ngày. CER-0001 được dung nạp tốt trong thử nghiệm với tác dụng phụ phổ biến nhất là về đường tiêu hóa. Như quan sát trên điện não đồ video, 50% đối tượng tham gia có ≥50% cải thiện cụm co giật và 25% đối tượng có giải quyết hoàn toàn cơn co giật. Nghiên cứu được đăng ký trên clinicaltrials.gov (NCT04727970). Các đối tượng ở Úc có lợi ích lâm sàng vào cuối giai đoạn duy trì được phép tiếp tục trong gia hạn nhãn mở 1 năm.
CER-0001 là một thuốc uống phân tử nhỏ điều tra, được cho là hoạt động như tiền chất của các thể ceton để tăng mức ceton huyết tương. Nhiều nghiên cứu đã chỉ ra rằng chế độ ăn ceton có thể giảm hoặc ngăn ngừa cơn động kinh ở trẻ em mà cơn động kinh không thể kiểm soát được bằng thuốc chống co giật.
Co giật ở trẻ sơ sinh thường ảnh hưởng đến trẻ em dưới 36 tháng tuổi và có thể dẫn đến vấn đề về nhận thức, thần kinh và cảm giác vĩnh viễn. Rối loạn thường được điều trị bằng thuốc hormone (như adrenocorticotropic hormone và prednisolone) và vigabatrin, một thuốc chống co giật. Cả hai can thiệp đều gây gánh nặng theo dõi và nguy cơ đáng kể các tác dụng phụ nghiêm trọng, do đó cần có các liệu pháp mới có thể cải thiện trải nghiệm điều trị cho bệnh nhân và người chăm sóc.
Chương trình co giật ở trẻ sơ sinh của Cerecin đã nhận được chỉ định bệnh hiếm ở trẻ em, chỉ định thuốc mồ côi và cho phép nghiên cứu CER-0001 theo Thuốc thử nghiệm mới của FDA Hoa Kỳ, cũng như chỉ định thuốc mồ côi của EMA.
Tiến sĩ Marc Cantillon bình luận: “Chúng tôi hài lòng với tiến trình liên tục của mình trong việc phát triển CER-0001 trong động kinh. Dữ liệu này hỗ trợ việc điều tra thêm của chúng tôi về CER-0001 trong điều trị co giật ở trẻ sơ sinh và có khả năng cả trong các rối loạn co giật ở trẻ em khác mà ít hoặc không có lựa chọn. Việc lập kế hoạch đã được triển khai cho nghiên cứu tiếp theo của chúng tôi về co giật ở trẻ sơ sinh và các bệnh não phát triển và động kinh khác”.
Tại Đại hội Quốc tế về Động kinh, đội ngũ Cerecin sẽ được đồng hành bởi PharmaVentures, một công ty tư vấn giao dịch, những người sẽ hỗ trợ các cuộc thảo luận hợp tác của Cerecin. Đội ngũ Cerecin sẽ có các cuộc họp với các công ty đối tác tiềm năng.
Co giật ở trẻ sơ sinh
Co giật ở trẻ sơ sinh, còn được gọi là Hội chứng West ở các khu vực địa lý khác, là một dạng động kinh nặng, cực kỳ hiếm gặp ở trẻ sơ sinh dưới 36 tháng tuổi. Ước tính khoảng 2.000 ca mới mắc mỗi năm tại Hoa Kỳ, có thể được phân loại là bệnh cực hiếm. Bệnh nhân bị co giật ở trẻ sơ sinh trải qua các cơn co cứng cơ nhanh chóng, đặc trưng kéo dài một đến hai giây và xảy ra thành cụm từ vài cơn co giật đến hơn 100 cơn trong mỗi cụm. Những cơn co giật động kinh này xảy ra cùng với sóng não điện đồ bất thường và sự trì trệ hoặc thoái hóa phát triển.
Về Cerecin
Cerecin là một công ty công nghệ sinh học lâm sàng giai đoạn đầu tập trung vào phát triển các loại thuốc nhắm vào cơ sở trao đổi chất của các bệnh thần kinh trung ương. Cerecin được hỗ trợ bởi hai đối tác đa quốc gia, Nestlé S.A. (NSRGY) và Wilmar International Limited (SGX: F34), cũng như một tổ hợp các nhà đầu tư tổ chức hàng đầu. Bằng cách kết hợp chặt chẽ chuyên môn sâu rộng của đội ngũ lãnh đạo, Cerecin đang trở thành nhà lãnh đạo toàn cầu trong lĩnh vực năng lượng sinh học và trao đổi chất thần kinh.
Về CER-0001 (tricaprilin)
CER-0001 (tricaprilin) là một loại thuốc điều tra đang được Cerecin phát triển cho các chỉ định thần kinh khác nhau, bao gồm bệnh Alzheimer, đau nửa đầu và các dạng động kinh hiếm gặp. CER-0001 là một hợp chất tạo ceton và dự định tận dụng các hoạt động và lợi ích đa dạng của các thể ceton. Độ an toàn và hiệu quả của CER-0001 chưa được thiết lập.
Những tuyên bố hướng tới tương lai:
Thông cáo báo chí này chứa các “tuyên bố hướng tới tương lai” theo luật chứng khoán hiện hành dựa trên các kỳ vọng và niềm tin hiện tại của Cerecin. Những tuyên bố đó có thể đi kèm các từ như “nhằm”, “dự đoán”, “tin”, “có thể”, “ước tính”, “dự kiến”, “dự báo”, “dự định”, “có thể