Vivoryon Therapeutics N.V. Shares Highlights from Virtual R&D Event with Key Opinion Leaders
- Nhiều chuyên gia chỉ ra bệnh lý của varoglutamstat, sự phát triển lâm sàng và tính ứng dụng lâm sàng của các điểm cuối chính trong nghiên cứu VIVIAD
- VIVIAD đang tiến hành theo kế hoạch với kết quả cuối cùng dự kiến Q1/2024
Halle (Saale) / Munich, Đức, ngày 17 tháng 10 năm 2023 – Vivoryon Therapeutics N.V. (Euronext Amsterdam: VVY; NL00150002Q7) (Vivoryon), một công ty lâm sàng tập trung vào khám phá và phát triển thuốc nhỏ có khả năng điều chỉnh hoạt động và ổn định của protein bị thay đổi một cách bệnh lý, hôm nay thông báo những điểm nổi bật từ sự kiện nghiên cứu và phát triển ảo với các chuyên gia (KOL), tập trung vào chương trình dẫn đầu của công ty, varoglutamstat, và VIVIAD, một nghiên cứu giai đoạn 2b tiên tiến đang được thực hiện ở châu Âu và thiết kế để đánh giá an toàn, dung nạp và hiệu quả của nó trên 259 (tổng số người tham gia ngẫu nhiên cuối cùng) đối tượng có suy giảm nhận thức nhẹ (MCI) và bệnh Alzheimer nhẹ (AD).
Sự kiện do Philip Scheltens, Tiến sĩ, Tiến sĩ, EQT Life Sciences Dementia Fund điều phối, có sự tham gia trình bày của Stephan Schilling, Tiến sĩ, Viện Fraunhofer về điều trị tế bào và miễn dịch, John Harrison, Tiến sĩ, Khoa khoa học não Scotland, Sietske Sikkes, Tiến sĩ, Trung tâm Alzheimer tại Bệnh viện Đại học Amsterdam, Willem de Haan, Tiến sĩ, Tiến sĩ, Trung tâm Alzheimer tại Bệnh viện Đại học Amsterdam, và Giám đốc điều hành Vivoryon (CEO), Frank Weber, Tiến sĩ.
“Chúng tôi rất vui khi được đón tiếp nhiều chuyên gia KOL nổi tiếng để thảo luận nhiều khía cạnh quan trọng của sự phát triển lâm sàng của varoglutamstat, bệnh lý của nó và tính hữu ích lâm sàng của các điểm cuối chính và thứ cấp của nghiên cứu VIVIAD”, ông Frank Weber, Giám đốc điều hành của Vivoryon nói. “Chúng tôi đã áp dụng cách tiếp cận cẩn thận và suy nghĩ kỹ lưỡng cho thiết kế thử nghiệm VIVIAD và tin rằng điểm cuối chính, Cogstate NTB (bộ xét nghiệm chức năng thần kinh), đại diện cho tiêu chuẩn hàng đầu trong đánh giá nhận thức”. “Mặc dù đã có những tiến bộ đáng kể cho bệnh nhân AD, chúng tôi tin rằng varoglutamstat có tiềm năng để giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng lớn bằng cách cung cấp cho bệnh nhân một phân tử nhỏ dễ uống qua đường miệng. Chúng tôi mong đợi kết quả cuối cùng của VIVIAD vào quý 1 năm sau.”
Những điểm nổi bật từ bài trình bày của Tiến sĩ Schilling bao gồm:
- Pyroglutamate-modified Abeta (N3pE-Abeta) là một yếu tố gây độc trong bệnh AD và có lý do mạnh mẽ để nhắm mục tiêu vào N3pE-Abeta nhằm tạo ra một liệu pháp AD được điều chỉnh.
- Dữ liệu thực nghiệm cho thấy N3pE-Abeta có các đặc tính vật lý hóa học rất khác so với các biến thể Abeta khác, bao gồm khả năng hình thành các oligomer và sợi có độc tính cao cùng với các biến thể Abeta không được sửa đổi.
- Bằng chứng tiền lâm sàng mạnh mẽ hỗ trợ giả thuyết rằng giảm hình thành N3pE-Abeta bằng cách ức chế enzim QPCT có thể thay đổi quá trình tiến triển của bệnh AD.
Những điểm nổi bật từ bài trình bày của Tiến sĩ Harrison bao gồm:
- Bệnh AD là rối loạn nhận thức, không chỉ là rối loạn trí nhớ và MCI và bệnh AD giai đoạn đầu được đặc trưng bởi nhiều rối loạn nhận thức khác nhau.
- Cogstate NTB, được sử dụng để đánh giá tác động của varoglutamstat đối với nhận thức trong các điểm cuối chính và thứ cấp trong nghiên cứu VIVIAD, là một công cụ nhạy và được thiết lập tốt trong lĩnh vực nghiên cứu bệnh AD. Nó có lợi thế trong việc điều tra một loạt các lĩnh vực nhận thức được công nhận là các biện pháp chức năng có ý nghĩa lâm sàng.
- Một phân tích dữ liệu mù ban đầu (cắt ngày tháng 5 năm 2023) được thực hiện cho Ban giám sát Dữ liệu An toàn (DSMB) cho thấy đường cong của Bộ xét nghiệm ngắn Cogstate (CBB, bao gồm Nhận dạng, Phát hiện, Một lần quay lại và Học một lá bài của NTB) trong VIVIAD hiển thị sự thay đổi khoảng 28% so với điểm khởi đầu (n> 250 bệnh nhân) so với cuối điều trị (tuần 96 hoặc ngừng điều trị sớm; n = 36 bệnh nhân tại thời điểm cắt ngang dữ liệu).
- Trong phân tích dữ liệu mù ban đầu này, bốn bài kiểm tra cá nhân của CBB (Nhận dạng, Phát hiện, Một lần quay lại, Học một lá bài) hiển thị sự suy giảm có đường cong biến đổi, hỗ trợ khái niệm rằng bệnh nhân AD giai đoạn đầu có tốc độ tiến triển khác nhau đối với chức năng trí nhớ cá nhân. Tuy nhiên, dữ liệu sơ bộ này hỗ trợ lựa chọn Cogstate NTB làm điểm cuối chính và thứ cấp chính trong VIVIAD để đánh giá tác động của varoglutamstat đối với nhận thức, nhưng không thể rút ra kết luận về hiệu quả của varoglutamstat dựa trên tập dữ liệu này do vẫn còn mù.
Những điểm nổi bật từ bài trình bày của Tiến sĩ Sikkes bao gồm:
- Bảng câu hỏi về hoạt động hàng ngày Amsterdam (A-IADL-Q) được áp dụng trong nghiên cứu VIVIAD như một điểm cuối thứ cấp chính để đánh giá tác động của varoglutamstat đối với các hoạt động sinh hoạt hàng ngày phức tạp.
- Thang đo đã được phát triển và xác thực cụ thể cho bệnh nhân AD và bao gồm đầu vào từ người chăm sóc và bác sĩ lâm sàng, hỗ trợ tính ý nghĩa lâm sàng của nó.
- A-IADL-Q được xác thực trên nhiều nền văn hóa, bao gồm Mỹ cũng như các nước Tây Âu mà nghiên cứu VIVIAD được thực hiện.
- A-IADL-Q chứa các hoạt động liên quan đến bệnh nhân, người chăm sóc và chuyên gia y tế.
- Chất lượng tâm lý xã hội cao, tức là độ tin cậy và tính hợp lệ hỗ trợ việc sử dụng nó như một biện pháp kết quả trong các nghiên cứu đánh giá can thiệp điều trị và sử dụng trong thực hành lâm sàng.
Những điểm nổi bật từ bài trình bày của Tiến sĩ de Haan bao gồm: