- Cập nhật kết quả từ GC012F nhắm mục tiêu kép BCMA/CD19, bao gồm theo dõi lâu dài hơn và ba bệnh nhân bổ sung, được trình bày tại Hội nghị Thường niên Hội Myeloma Quốc tế
- 100% (19/19) bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn dương tính nghiêm ngặt không còn bệnh tối thiểu (MRD- sCR)
SAN DIEGO và SUZHOU, Trung Quốc và SHANGHAI, Trung Quốc, ngày 27 tháng 9 năm 2023 – Gracell Biotechnologies Inc. (“Gracell” hoặc “Công ty”, NASDAQ: GRCL), một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu ở giai đoạn lâm sàng, chuyên phát triển các liệu pháp tế bào sáng tạo và hiệu quả cao để điều trị ung thư và bệnh tự miễn, hôm nay đã trình bày dữ liệu theo dõi dài hạn từ một thử nghiệm giai đoạn 1 do nhà điều tra khởi xướng (IIT) đang diễn ra đánh giá GC012F, ứng cử viên liệu pháp tế bào T CAR-T tự thể nhắm mục tiêu kép kháng nguyên bào hạch dòng tủy 2 (BCMA) và CD19, như là điều trị tuyến đầu cho bệnh nhân mới được chẩn đoán bệnh đa u tủy (NDMM) có nguy cơ cao có thể ghép tế bào gốc. Bản tóm tắt (P-136) được trình bày dưới dạng poster tại Hội nghị Thường niên lần thứ 20 của Hiệp hội Myeloma Quốc tế (IMS) ở Athens, Hy Lạp.
GC012F cho thấy tỷ lệ đáp ứng toàn bộ (ORR) 100% và tỷ lệ MRD- sCR 100% ở 19 bệnh nhân NDMM có thể ghép tế bào gốc có nguy cơ cao kể từ ngày cắt dữ liệu là ngày 1 tháng 8 năm 2023. Dữ liệu bao gồm theo dõi dài hạn hơn từ 16 bệnh nhân ban đầu, kết quả sớm của họ đã được trình bày tại Hội nghị Thường niên năm 2022 của Hiệp hội Ung thư Máu Hoa Kỳ (ASH), cộng với ba bệnh nhân bổ sung đã đăng ký và được điều trị. Dữ liệu cũng cho thấy GC012F được dung nạp tốt mà không có tín hiệu an toàn mới nào được quan sát thấy trong ứng dụng tuyến đầu của liệu pháp tế bào T CAR này.
“Bệnh nhân mắc NDMM có nguy cơ cao, bao gồm những người có thể ghép tế bào gốc, thường phải đối mặt với kết quả kém cỏi với tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại. Đổi mới là điều cấp thiết để giải quyết những thách thức mà nhóm bệnh nhân khó điều trị này đang phải đối mặt,” Tiến sĩ Wendy Li, Giám đốc Y khoa tại Gracell cho biết. “MRD- sCR là phản ứng sâu sắc nhất có thể trong điều trị bệnh nhân đa u tủy. Chúng tôi rất vui mừng báo cáo rằng trong nghiên cứu này, tất cả 19 bệnh nhân NDMM được điều trị bằng GC012F đều đạt MRD- sCR với hồ sơ an toàn thuận lợi. Đây là minh chứng cho tiềm năng to lớn của liệu pháp tế bào T CAR, cách tiếp cận nhắm mục tiêu kép BCMA/CD19 tiên phong của chúng tôi và khả năng thích ứng tế bào T được tăng cường nhờ công nghệ sản xuất FasTCAR.”
Trong thử nghiệm giai đoạn 1 đơn nhóm, mở nhãn hiệu, do nhà điều tra khởi xướng đang diễn ra, bệnh nhân mắc NDMM được ghi danh và điều trị bằng GC012F ở ba liều mục tiêu. Tất cả bệnh nhân đều có một hoặc nhiều đặc điểm nguy cơ cao, trong đó 89% được phân loại là Giai đoạn II hoặc III dựa trên Hệ thống Phân giai đoạn Quốc tế sửa đổi (R-ISS) và 63% có u tủy ngoài tủy xương.
Tính đến ngày cắt dữ liệu là ngày 1 tháng 8 năm 2023, với thời gian theo dõi trung bình là 15,3 tháng (khoảng: 3,1-24,5 tháng), 19 bệnh nhân có thể đánh giá đạt được tỷ lệ đáp ứng mạnh mẽ sau khi truyền GC012F:
- 100% (19/19) ORR;
- 100% (19/19) sCR;
- 100% (19/19) bệnh nhân đạt âm tính bệnh tối thiểu (MRD), được đánh giá bằng Euroflow với độ nhạy 10-6 ;
- Thời gian đáp ứng trung bình (DOR) chưa đạt được.
GC012F tiếp tục cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi trong theo dõi dài hạn mà không có phát hiện an toàn mới:
- Chỉ có hội chứng giải phóng cytokine (CRS) cấp độ thấp được báo cáo; trong số sáu bệnh nhân bị CRS cấp độ 1 hoặc 2, hầu hết các trường hợp là cấp độ 1 (5/19, 26%) với chỉ một trường hợp cấp độ 2 (1/19, 5%);
- Không có CRS ở bất kỳ cấp độ nào xảy ra ở 68% còn lại (13/19) bệnh nhân;
- Không có độc tính liên quan đến tế bào miễn dịch hiệu ứng (ICANS) ở bất kỳ cấp độ nào xảy ra.
Thông tin bổ sung về poster và Hội nghị Thường niên IMS có sẵn trên trang web của IMS.
Về GC012F
GC012F là ứng cử viên liệu pháp tế bào T CAR tự thể nhắm mục tiêu kép BCMA/CD19 được kích hoạt bởi FasTCAR của Gracell, nhằm biến đổi điều trị ung thư và bệnh tự miễn bằng cách thúc đẩy phản ứng nhanh, sâu và bền vững với hồ sơ an toàn được cải thiện. GC012F hiện đang được đánh giá trong các nghiên cứu lâm sàng trong nhiều bệnh ung thư máu cũng như các bệnh tự miễn và đã chứng minh hiệu quả và hồ sơ an toàn nhất quán mạnh mẽ. Gracell đã khởi động một thử nghiệm giai đoạn 1b/2 đánh giá GC012F để điều trị bệnh đa u tủy tái phát/kháng trị ở Hoa Kỳ và một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 tại Trung Quốc sắp được bắt đầu. Gracell cũng đã khởi động một IIT đánh giá GC012F để điều trị bệnh lupus đỏ hệ thống kháng trị (rSLE).
Về Gracell
Gracell Biotechnologies Inc. (“Gracell”) là một công ty dược phẩm sinh học lâm sàng toàn cầu chuyên khám phá và phát triển các liệu pháp tế bào đột phá để điều trị ung thư và bệnh tự miễn. Tận dụng các nền tảng công nghệ FasTCAR và TruUCAR độc đáo của mình và mô-đun công nghệ SMART CARTM, Gracell đang phát triển một pipeline lâm sàng phong phú các sản phẩm ứng cử viên tự thể và dị thể tiềm năng với khả năng vượt qua các thách thức lớn của ngành vẫn tồn tại với các liệu pháp CAR-T thông thường, bao gồm thời gian sản xuất dài, chất lượng tế bào kém, chi phí điều trị cao và thiếu các liệu pháp CAR-T hiệu quả cho khối u rắn và bệnh tự miễn. Ứng cử viên dẫn đầu nhắm mục tiêu kép BCMA/CD19 FasTCAR-T GC012F hiện đang được đánh giá trong các nghiên cứu lâm sàng để điều trị bệnh đa u tủy, u lympho ác tính B và bệnh lupus đỏ hệ thống (SLE). Để biế