- BNT211 kết hợp hai cách tiếp cận đột phá trong một chế độ với tiềm năng đầu tiên trong loại: một liệu pháp tế bào CAR-T tự thân nhắm mục tiêu vào kháng nguyên thai nhi Claudin-6 (CLDN6) và một vắc-xin RNA tăng cường tế bào CAR-T mã hóa CLDN6 (“CARVac”)
- Dữ liệu trình bày tại Hội nghị ESMO Congress 2023 cho thấy rằng việc áp dụng CARVac tăng cường sự bền vững của các tế bào CAR-T được chuyển giao tự thân
- BNT211 tiếp tục cho thấy hiệu quả chống ung thư đầy hứa hẹn ở bệnh nhân có khối u nang tính CLDN6 tái phát hoặc kháng thuốc nặng
- Theo dõi hiệu quả dữ liệu ở mức 1×108 tế bào CAR-T với hoặc không có CARVac cho thấy tỷ lệ đáp ứng chung (“ORR”) là 59% và tỷ lệ kiểm soát bệnh (“DCR”) là 95%, với nhóm CARVac cho thấy sự bền vững kéo dài của tế bào CAR-T
MAINZ, Đức, ngày 23 tháng 10 năm 2023 – BioNTech SE (Nasdaq: BNTX, “BioNTech” hoặc “Công ty”) ngày hôm nay công bố dữ liệu tiếp theo từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đang diễn ra đầu tiên trên người (NCT04503278; 2019-004323-20) đánh giá tính an toàn và hiệu quả của ứng viên liệu pháp tế bào CAR-T của Công ty nhắm mục tiêu vào Claudin-6 (CLDN6) ở bệnh nhân có khối u CLDN6 dương tính kháng thuốc/tái phát. Dữ liệu cho thấy dấu hiệu hoạt động lâm sàng đầy hứa hẹn và sự bền vững tăng của tế bào CAR-T chống ung thư khi kết hợp với CARVac. Tại Hội nghị ESMO Congress 2023 ở Madrid, Giáo sư John Haanen, Tiến sĩ, Viện Ung thư Hà Lan (NKI), Amsterdam, Hà Lan đã trình bày dữ liệu trong phiên hội thảo dữ liệu mới cuối cùng xác nhận dữ liệu trung gian tích cực được trình bày tại Hội nghị Hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) năm nay ở Chicago, Mỹ.
“Mục tiêu của chúng tôi là mở khóa tiềm năng của CAR-T cho khối u rắn và giúp cải thiện kết quả điều trị cho một loạt các khối u khó điều trị,” theo Giáo sư Özlem Türeci, Tiến sĩ, Đồng sáng lập và Giám đốc Y khoa tại BioNTech. “BNT211 nhằm giải quyết hai trong số các hạn chế chính của các phương pháp tiếp cận CAR-T đối với khối u rắn, cụ thể là thiếu các mục tiêu trên bề mặt tế bào ung thư cụ thể và sự bền vững hạn chế của tế bào CAR-T. Để giải quyết thách thức này, chúng tôi đã thiết kế một liệu pháp tế bào CAR-T CLDN6 cụ thể được kết hợp với vắc-xin RNA của chúng tôi CARVac.”
Dữ liệu cập nhật bao gồm 44 bệnh nhân đã nhận tế bào CAR-T CLDN6 ở bốn mức liều khác nhau một mình hoặc kết hợp với CARVac. Bệnh nhân mắc bệnh tinh hoàn (n=16), ung thư buồng trứng (n=17) và các loại khối u rắn khác (n=11) được điều trị. Trong quá trình tăng liều, một sự gia tăng phụ thuộc vào liều đã được quan sát thấy về các sự kiện bất lợi, với hội chứng giải phóng cytokine xảy ra ở 23 trong số 44 bệnh nhân đánh giá an toàn. Hầu hết là cấp độ 1 và 2, với một bệnh nhân có sự kiện cấp độ 3 và một bệnh nhân với sự kiện cấp độ 4. Độc tính thần kinh nhẹ và tự hạn chế ở hai bệnh nhân. Tổng cộng 44 bệnh nhân, 38 bệnh nhân được đánh giá hiệu quả. Tỷ lệ đáp ứng chung (“ORR”) cho 38 bệnh nhân này là 45% và tỷ lệ kiểm soát bệnh (“DCR”) 74%. Hơn nữa, 27 bệnh nhân được điều trị bằng tế bào CAR-T CLDN6 ở mức liều 2 (1×108 tế bào CAR-T) với hoặc không có CARVac. Ở mức liều này, 13 bệnh nhân cho thấy phản ứng phần, dẫn đến ORR là 59% và DCR là 95%. Ngoài ra, trong cùng nhóm, bệnh nhân nhận được CARVac cho thấy sự bền vững kéo dài của tế bào CAR-T.
Những kết quả này tiếp tục nhấn mạnh tiềm năng của chương trình BNT211 của BioNTech. Một mục tiêu của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đang diễn ra là xác định liều lượng được khuyến nghị cho khởi động một thử nghiệm giai đoạn 2 tiềm năng ở bệnh nhân ung thư tinh hoàn dự kiến sẽ được khởi động vào năm 2024.
Về BNT211
Để khai thác tiềm năng của liệu pháp tế bào cho ung thư rắn, BioNTech đã kết hợp công nghệ nền tảng của họ CAR-T và FixVac để phát triển một liệu pháp tế bào CAR-T cụ thể khối u tăng cường bởi một CAR-T Cell Amplifying RNA Vaccine (“CARVac”) dựa trên công nghệ mRNA-lipoplex của BioNTech và mã hóa cho kháng nguyên CAR-T. Vắc-xin RNA được thiết kế để tăng cường sự bền vững và chức năng của CAR-T. BNT211 là liệu pháp tế bào CAR-T nhắm mục tiêu vào kháng nguyên thai nhi mới Claudin-6 (CLDN6), một mục tiêu được biểu hiện trên nhiều loại khối u như ung thư buồng trứng, u ác tính mô mềm, ung thư tinh hoàn, ung thư tử cung và ung thư dạ dày. Chương trình hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đầu tiên trên người như một liệu pháp đơn trị liệu và kết hợp với một CARVac mã hóa CLDN6 ở bệnh nhân có khối u CLDN6 dương tính tái phát hoặc kháng thuốc nặng.
Về BioNTech
Công nghệ sinh học mới (BioNTech) là một công ty miễn dịch trị liệu thế hệ tiếp theo đang đi đầu trong các phương pháp điều trị mới cho ung thư và các bệnh nghiêm trọng khác. Công ty khai thác một loạt nền tảng phát hiện tính toán và dược phẩm trị liệu để phát triển nhanh chóng các sinh học dược phẩm mới. Danh mục sản phẩm ung thư ứng cử viên rộng lớn của nó bao gồm liệu pháp mRNA tự thân và không tự thân, tế bào CAR-T chế tạo, protein trị liệu bao gồm chất điều hòa kiểm tra điểm miễn dịch hai chức năng, kháng thể ung thư hướng mục tiêu và liên kết kháng thể độc chất. Dựa trên chuyên môn sâu rộng của mình trong phát triển vắc-xin mRNA và khả năng sản xuất nội bộ, BioNTech và các đối tác của mình đang phát triển nhiều ứng viên vắc-xin mRNA cho một loạt bệnh truyền nhiễm cùng với bộ sản phẩm ung thư đa dạng. Bio