BioNTech Mở rộng danh mục thử nghiệm lâm sàng giai đoạn muộn về Ung thư học với việc khởi động thử nghiệm giai đoạn 2 với liệu pháp miễn dịch cụ thể đối với kháng nguyên mới của bệnh nhân dựa trên mRNA trong chỉ định ung thư mới

  • Khởi động giai đoạn 2 dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đánh giá tính an toàn và dung năng của autogene cevumeran (BNT122, RO7198457) kết hợp với chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch PD-L1 atezolizumab và hóa trị liệu tiêu chuẩn ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy đường ống tái phát (PDAC)
  • Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 dự kiến tuyển chọn khoảng 260 bệnh nhân mắc PDAC tại các địa điểm thử nghiệm lâm sàng ban đầu ở Hoa Kỳ, tiếp theo là châu Âu và khu vực châu Á – Thái Bình Dương
  • Đây là lần thứ ba một ứng viên sản phẩm dựa trên nền tảng vaccine ung thư cá nhân hóa iNeST của BioNTech nhằm điều trị bệnh nhân mắc u ác tính rắn trong một chỉ định có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng

MAINZ, Đức, ngày 19 tháng 10 năm 2023 BioNTech SE (Nasdaq: BNTX, “BioNTech” hoặc “Công ty”) hôm nay thông báo rằng bệnh nhân đầu tiên đã được điều trị trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 đánh giá hiệu quả và an toàn của ứng viên vaccine miễn dịch đặc hiệu kháng nguyên mới của khối u (iNeST) autogene cevumeran (còn được gọi là BNT122, RO7198457) trong ung thư tuyến tụy đường ống tái phát đã được phẫu thuật (PDAC). PDAC là các khối u rắn với tiên lượng xấu phản ánh trong tỷ lệ sống chung 5 năm chỉ là 8-10%1,2, tỷ lệ tái phát cao3 và các lựa chọn điều trị hạn chế.

Autogene cevumeran, đang được phát triển chung bởi BioNTech và Genentech, thành viên của nhóm Roche, là ứng viên vaccine ung thư cá nhân hóa có thể mã hóa tối đa 20 đột biến đặc hiệu bệnh nhân được lựa chọn vì khả năng phát triển thành kháng nguyên mới. Kháng nguyên mới là protein được sản xuất bởi tế bào ung thư khác với protein được sản xuất bởi tế bào khỏe mạnh. Phương pháp điều trị thử nghiệm nhằm kích hoạt phản ứng miễn dịch đặc hiệu kháng nguyên mới chống lại khối u cá nhân của bệnh nhân.

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 mở mắt, đa trung tâm, ngẫu nhiên (NCT05968326), do Genentech tài trợ, sẽ đánh giá hiệu quả và an toàn của autogene cevumeran kết hợp với chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch PD-L1 atezolizumab và hóa trị liệu so với phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại (mFOLFIRINOX). Nghiên cứu giai đoạn 2 dự kiến tuyển chọn 260 bệnh nhân mắc PDAC đã được phẫu thuật, chưa nhận điều trị chống ung thư trước đó và không phát hiện bệnh sau phẫu thuật. Thử nghiệm sẽ được thực hiện tại các địa điểm ở Hoa Kỳ, tiếp theo là châu Âu và khu vực châu Á – Thái Bình Dương. Chỉ tiêu chính là thời gian sống không bệnh. Các chỉ tiêu thứ phụ bao gồm tỷ lệ sống không bệnh, sống chung, tỷ lệ sống chung và hồ sơ an toàn.

Khởi động giai đoạn 2 dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 do bác sĩ khởi xướng, đơn trung tâm (NCT04161755) đánh giá kết hợp autogene cevumeran (BNT122, RO7198457), atezolizumab và hóa trị liệu (mFOLFIRINOX) ở bệnh nhân mắc PDAC đã phẫu thuật. Dữ liệu sơ bộ của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 được trình bày tại Đại hội Ung thư học lâm sàng Mỹ (“ASCO”) vào tháng tháng 6 năm 2022 và kết quả nghiên cứu hoàn chỉnh gần đây được công bố trên Nature, cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi và phản ứng tế bào T vaccine đáng kể có thể tương quan với việc trì hoãn tái phát PDAC.

“PDAC là loại khối u có tỷ lệ tái phát sau phẫu thuật cực kỳ cao, gần 80%. Nghiên cứu giai đoạn 1 gần đây cho thấy tiêm chủng kháng nguyên mới cá nhân hóa là khả thi đối với loại khối u này với tải lượng đột biến thấp và môi trường vi phạm miễn dịch3. Chúng tôi đã đánh giá đột biến ung thư kể từ khởi đầu của thử nghiệm lâm sàng đầu tiên dựa trên công nghệ mRNA của chúng tôi vào năm 2014 với giả thuyết rằng chúng có thể là mục tiêu phù hợp cho vaccine ung thư cá nhân hóa,” bà Giáo sư Özlem Türeci, Tiến sĩ, đồng sáng lập và Giám đốc Y khoa tại BioNTech cho biết. “Nghiên cứu giai đoạn 2 sẽ cung cấp thêm dữ liệu liệu phương pháp của chúng tôi với autogene cevumeran có thể mang lại lợi ích cho bệnh nhân trong tình huống cần thiết y tế chưa được đáp ứng này. Mục tiêu của chúng tôi là ngăn ngừa tái phát và do đó quản lý bệnh sớm nhất có thể.”

Autogene cevumeran (BNT122, RO7198457) là một phần của hợp tác toàn cầu chiến lược giữa BioNTech và Genentech nhằm phát triển, sản xuất và thương mại hóa vaccine ung thư cá nhân hóa dựa trên mRNA mới, được khởi xướng vào năm năm 2016. Autogene cevumeran hiện đang được đánh giá ở nhiều chỉ định u ác tính rắn, bao gồm một