- REVeRT, một cách tiếp cận vector AAV kép dựa trên mRNA trans-splicing, cho phép vận chuyển gen lớn hơn kích thước đóng gói thông thường của AAV trong các mô khác nhau
- Tiềm năng để đối phó với bệnh di truyền phổ biến do gen lớn hơn như bệnh Stargardt gây ra
- Vận chuyển mô-đun CRISPR cho phép điều chỉnh hai chiều nhiều gen
MUNICH, Đức, ngày 25 tháng 10 năm 2023 — ViGeneron GmbH (ViGeneron), một công ty liệu pháp gen thế hệ tiếp theo, thông báo một bài báo đã được duyệt trên Nature Communications, trình bày tiềm năng của công nghệ vector AAV kép của nó dựa trên mRNA trans-splicing, REVeRT (REconstitution Via mRNA Trans-splicing). Dữ liệu cho thấy vận chuyển gen lớn hơn kích thước đóng gói thông thường của AAV với hiệu quả tái tổ hợp cao, cho phép bổ sung gen hoặc đồng thời loại bỏ và kích hoạt chức năng của các gen khác nhau.
Trong khi vector AAV liệu pháp chức năng là phương pháp hiệu quả và phổ biến nhất cho liệu pháp gen ngày nay, dung lượng genomi đóng gói thấp dưới 5kb hạn chế sử dụng vector cho biểu hiện gen liên quan điều trị lớn hơn và do đó tạo thành thách thức lớn cho phát triển liệu pháp gen mới. REVeRT, một cách tiếp cận mới và linh hoạt dựa trên hai vector AAV, nhằm vượt qua hạn chế này bằng cách chia gen thành hai phần và đóng gói chúng vào các vector AAV riêng biệt theo sau là tái tổ hợp qua mRNA trans-splicing.
Các nhà nghiên cứu trong bài báo đăng trên Nature Communications hôm nay báo cáo rằng REVeRT đã được xác nhận cả in vitro và in vivo cho tái tổ hợp hiệu quả các gen liên quan bệnh lớn hơn 5kb. Công nghệ REVeRT đạt được mức biểu hiện cao của các gen được chọn mà không tạo ra protein ngoại lai như sản phẩm phụ, do đó giảm thiểu mối quan ngại về miễn dịch. REVeRT cho phép lựa chọn tùy chọn điểm chia và có thể sử dụng các serotype AAV khác nhau thông qua các con đường quản lý khác nhau, cho thấy vận chuyển hiệu quả đến các mô và cơ quan khác nhau, bao gồm mắt, tim và não.
Trong một mô hình chuột bệnh Stargardt, các nhà nghiên cứu tiếp tục chứng minh biểu hiện cao của ABCA4, một gen thường liên quan đến bệnh di truyền này. Dữ liệu thực nghiệm sơ bộ hỗ trợ tiềm năng cải thiện chức năng võng mạc.
Bà Caroline Man Xu, đồng sáng lập và CEO của ViGeneron, nói: “Dữ liệu được công bố trong bài báo đã được duyệt này nhấn mạnh tiềm năng cách mạng của công nghệ REVeRT của chúng tôi trong việc vận chuyển gen lớn một cách hiệu quả. Chúng tôi đang tiến hành rất tốt với cách tiếp cận REVeRT trong chương trình Stargardt của chúng tôi VG801, dự kiến bước vào thử nghiệm lâm sàng vào năm sau, cùng với VG901 cho bệnh thoái hóa võng mạc. Điều này khẳng định sự cam kết của chúng tôi trong việc thúc đẩy liệu pháp gen tiên tiến có tiềm năng biến đổi cuộc sống của bệnh nhân.”
Tiến sĩ Markus Kalousek, CBO của ViGeneron, bổ sung: “Nền tảng REVeRT trang bị cho chúng tôi để đối phó với một số bệnh di truyền phổ biến nhất, thường liên quan đến gen lớn. Nó cũng cho phép kích hoạt chuyển một, một công nghệ CRISPR đang được phát triển có thể điều chỉnh nhiều gen bất kỳ kích thước nào trong cả bệnh di truyền và không di truyền. Chúng tôi đang tích cực khám phá các đối tác chiến lược trong các lĩnh vực bệnh khác nhau để tăng tốc việc cung cấp những phương pháp điều trị cách mạng này cho bệnh nhân.”
Về ViGeneron GmbH
ViGeneron dành trọn tâm huyết để mang đến các đổi mới liệu pháp gen cho những người cần. Công ty đang thúc đẩy dây chuyền liệu pháp gen độc quyền của mình để điều trị bệnh mắt, đồng thời hợp tác với các nhà dược phẩm hàng đầu trong lĩnh vực bệnh võng mạc, hệ thần kinh trung ương, tim mạch và các lĩnh vực bệnh khác. Ba nền tảng liệu pháp gen thế hệ tiếp theo độc quyền của ViGeneron nhằm giải quyết các hạn chế của liệu pháp gen hiện tại dựa trên vector adeno-associated virus (AAV). Đầu tiên, nền tảng vector vgAAV cho phép hiệu quả truyền nhiễm tế bào mục tiêu cao hơn và được thiết kế để vượt qua rào cản sinh học, do đó cho phép con đường quản lý mới như quản lý trong mắt và toàn thân. Thứ hai, công nghệ REVeRT (REconstitution Via mRNA Trans-splicing) cho phép tái tổ hợp gen lớn (> 5kb) trong bất kỳ mô nào có thể nhắm mục tiêu bằng một lớp vỏ. Thứ ba, AAV Transactivation là một nền tảng liệu pháp gen AAV dựa trên CRISPR-Cas có thể điều chỉnh một hoặc nhiều gen trong cơ thể bằng cách tăng biểu hiện hoặc loại bỏ gen. ViGeneron tư nhân được thành lập vào năm 2017 bởi đội ngũ có kinh nghiệm sâu rộng trong công nghệ vector AAV và chương trình liệu pháp gen mắt lâm sàng, đặt trụ sở tại Munich, Đức. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.vigeneron.com.
| Liên hệ ViGeneron ViGeneron GmbH Bà Caroline Man Xu Đồng sáng lập và CEO info@vigeneron.com |
Liên hệ báo chí ViGeneron MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel Điện thoại: +49 (0)89 2102280 vigeneron@mc-services.eu |